Neueinführung Adynovi

Was ist Adynovi und wie wird es eingesetzt?

Adynovi ist ein neues Präparat zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten ab einem Alter von 12 Jahren mit Hämophilie A (kongeitelem Faktor-VIII-Mangel). Das neue Arzneimittel des Herstellers Shire wird als Pulver und Lösungsmittel zur Herstellung einer Injektionslösung angeboten. Es enthält Blutgerinnungsfaktor VIII vom Menschen (rDNA, Rurioctocog alfa pegol) und liegt in unterschiedlichen Stärken und Packungsgrößen vor. Zur Anwendung bei bisher unbehandelten Patienten liegen bisher noch keine Daten vor. Während der Behandlung wird eine Bestimmung des Faktor-VIII-Spiegel zur Festlegung der zu verabreichenden Dosis empfohlen. Detaillierte Informationen zur Dosierung des Arzneimittels sind den beigefügten Fachinformationen zu entnehmen.

Wie wirkt Rurioctocog alfa pegol?

Rurioctocog alfa pegol ist ein pegylierter, rekombinanter Faktor VIII vom Menschen mit einer verlängerten Halbwertszeit. Der Wirkstoff ist ein kovalentes Konjugat von Octocog alfa. Er besteht aus 2332 Aminosäuren, die mit Polyethylenglykol (PEG) verknüpft sind. Die Aktivität des Arzneistoffes stammt vom Octocog alfa, das mittels rekombinater DNA-Technologie in einer Ovarialzelle des chinesischen Hamsters hergestellt und dann kovalent mit PEG konjugiert wird. Durch die Pegylierung wird die Plasmahalbwertszeit verlängert.

Studienlage Adynovi

Grundlage der Zulassung von Adynovi sind die Ergebnisse von drei Phase-III-Studien.

Die erste ist eine prospektive, multizentrische, nicht-randomisierte Open-label-Studie mit Patienten zwischen 12 und 65 Jahren. In der zweiarmigen Studie wurden 137 zuvor behandelte Patienten  mit schwerer Hämophilie A eingeschlossen. Der primäre Endpunkt bestand in der Kontrolle und Reduktion von Blutungsepisoden, also die jährliche Blutungsrate (Annualized Bleeding Rate, ABR). Bei Patienten unter prophylaktischer Behandlung mit Adynovi (zweimal wöchentlich) war die mediane ABR im Vergleich zur on-demand-Behandlung während des sechsmonatigen Zeitraums um 90% reduziert. Darüber hinaus ergab sich eine mediane ABR von 41,5 unter on-demand-Behandlung versus mediane ABR von 1,9 unter Prophylaxe. Dabei erreichen fast 40% der Patienten unter Prophylaxe null Blutungen. 57% der Patienten hatten null Gelenkblutungen, basierend auf einer sechsmonatigen Prophylaxe. 98% der Patienten, die mit Adynovi prophylaktisch behandelt wurden, hatten in der sechsmonatigen Studie keine Dosisanpassung. 96% der Blutungsepisoden wurden mit einer oder zwei Injektionen wirksam behandelt. Es wurden keine Inhibitoren beobachtet.

Die zweite zulassungsrelevante Studie ist eine prospektive, multizentrische, unkontrollierte Open-label-Studie mit 73 Patienten unter 12 Jahren, 64 Patienten schlossen die Studie ab. Es wurden die hämostatische Wirksamkeit bei der Prophylaxe und Behandlung von Blutungsepisoden bewertet. Alle Teilnehmer erhielten zweimal wöchentlich eine prophylaktische Adynovi-Behandlung und wurden sechs Monate lang beobachtet. Der primäre Studienendpunkt wurde erreicht, da kein Patient hemmende Antikörper entwickelte. 73% der Patienten hatten keine Gelenkblutungen, 38% der Patienten waren in der Studie blutungsfrei. Die mediane ABR betrug 2,0, ähnlich der in der Erwachsenenstudie. Außerdem wurde bei 90% aller Blutungen die Hämostasewirkung als exzellent oder gut beurteilt.

Die dritte Studie ist eine offene, multizentrische Chirurgie-Studie der Phase III. Es wurden 11 größere und 4 kleinere Operationen an 15 Hämophilie A-Patienten ausgewertet. Der primäre Endpunkt bestand in der Beurteilung der perioperativen Hämostasewirkung von Adynovi. Während der intra- oder postoperativen Periode wurden keine unerwarteten Blutungen und keine Inhibitoren beobachtet.

Packungsgrößen und Stärken

Adynovi wird in den folgenden Wirkstärken und Packungsgrößen erhältlich sein:

• ADYNOVI 500 I.E./2 ml Pulver und Lösungsmittel zur Herstellung einer Injektionslösung
• ADYNOVI 1000 I.E./2 ml Pulver und Lösungsmittel zur Herstellung einer Injektionslösung
• ADYNOVI 2000 I.E./5 ml Pulver und Lösungsmittel zur Herstellung einer Injektionslösung

Besondere Hinweise

Das Arzneimittel hat eine Lagertemperatur von 2-8 °C und unterliegt der Dokumentationspflicht laut Transfusionsgesetz (TFG). Hinweise zur Rekonstitution entnehmen Sie bitte den beigefügten Fachinformationen.