Wie wird Mepsevii angewendet?
Mepsevii wird durch intravenöse Infusion alle zwei Wochen verabreicht. Die empfohlene Dosierung von Vestronidase alfa beträgt 4 mg/kg Körpergewicht.
Zur Minimierung des Risikos von Überempfindlichkeitsreaktionen sollte 30 bis 60 Minuten vor Beginn der Infusion ein nicht-sedierendes Antihistaminikum mit oder ohne ein Antipyretikum gegeben werden. Wenn bei dem Patienten gerade eine akute fiebrige oder respiratorische Erkrankung vorliegt, sollte möglichst keine Infusion durchgeführt werden. Hinweise für besondere Patientengruppen entnehmen Sie bitte der Fachinformation.
Gegenanzeigen
Anaphylaktische Reaktionen gegen den Wirkstoff oder einen der anderen Bestandteile.
Wechselwirkungen
Da es sich bei Vestronidase alfa um ein rekombinantes humanes Protein handelt, dessen Wirkung im Inneren von Lysomen erfolgt, sind keine Wechselwirkungen mit anderen Arzneimitteln zu erwarten. Es wurden keine Studien zur Erfassung von Wechselwirkungen durchgeführt.
Nebenwirkungen
Die am häufigsten bei Patienten unter Behandlung mit Mepsevii beobachteten Nebenwirkungen sind:
Sehr häufig
- Anaphylaktische Reaktionen
- Urtikara
- Schwellung an der Insionsstelle
Häufig:
- Fieberkrampf
- Durchfall
- Hautausschlag
- Pruritus
- Paravasation an der Infusionsstelle
Wirkstoff Vestronidase alfa
Vestronidase alfa ist eine rekombinante Form der humanen Beta-Glukuronidase (rhGUS) und wird mittels rekombinanter DNA-Technologie in Ovarialzellen des Chinesischen Hamsters hergestellt.
Wirkungsmechanismus Vestronidase alfa
Mukopolysaccharidose VII ist eine lysosomale Speicherkrankheit, die durch den Mangel an Beta-Glukuronidase (GUS) gekennzeichnet ist. Dieser führt zur Ansammlung von Glykosaminoglykanen (GAGs) in Zellen im gesamten Körper und dadurch zu Gewebe- und Organschäden in mehreren Körpersystemen. Vestronidase alfa ist eine rekombinante Form der humanen GUS und ist zur Bereitstellung von exogenem GUS-Enzym zur Aufnahme in zelluläre Lysosomen und zum anschließenden Abbau von GAG-Einlagerungen in betroffenen Geweben bestimmt.
Studienlage Mepsevii
Für Mepsevii wurde nachgewiesen, dass der GAG-Spiegel im Körper reduziert wird und dass die Symptome bei Patienten mit MPS VII reduziert oder stabilisiert werden. In einer Hauptstudie mit 12 Patienten mit MPS VII, die 6 Monate mit Mepsevii behandelt wurden, wiesen die Patienten eine Reduzierung Ihrer GAG-Urinwerte um 65 % auf. Bei 11 von 12 Patienten verbesserten sich die Symptome, einschließlich von Symptomen, die sich auf das Sehvermögen und die Bewegung auswirkten bzw. verschlimmerten sich nicht.
Zulassung
Die Zulassung folgt einer Zulassungsempfehlung, die der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) am 28. Juni 2018 unter außergewöhnlichen Umständen ausgesprochen hatte. Im März 2012 hatte die EMA Mepsevii den Orphan Drug Status zuerkannt. Bereits im November 2017 war Mepsevii durch die U.S. Food and Drug Administration (FDA) für die Behandlung von Kindern und Erwachsenen mit MPS VII zugelassen worden. Zulassungsinhaber ist die Ultragenyx Germany GmbH.
