Die Firma Novartis hat bestätigt, dass es im Zuge der Gentherapie mit Zolgensma zu tödlichem akutem Leberversagen bei zwei Kindern kam. Der Zulassungsinhaber will nun die Kennzeichnungen aktualisieren. Insgesamt glaube man aber weiterhin an ein günstiges Nutzen-Risiko-Profil der Gentherapie.
Zolgensma (Onasemnogen-Abeparvovec) ist eine Gentherapie, die bei der seltenen Erkrankung spinale Muskelatrophie (SMA) angewendet wird. Dabei handelt es sich um eine fortschreitende neuromuskuläre Erkrankung, die mit schweren Schädigungen der Muskelfunktionen einschließlich der Atmung einhergeht. Sie ist die häufigste Erbkrankheit mit Todesfolge im Säuglingsalter, von der rund 1 von 10.000 Neugeborenen betroffen ist.
Laut des Zulassungsinhabers soll nach den beiden Todesfällen, in Übereinstimmung mit den Gesundheitsbehörden, nun die Kennzeichnung von Zolgensma aktualisiert werden, um darauf hinzuweisen, dass über tödliches akutes Leberversagen berichtet wurde.
In einer Stellungnahme erklärt Novartis, dass man dennoch weiterhin "an das insgesamt günstige Nutzen-Risiko-Profil von Zolgensma" glaube. Akutes Leberversagen sei eine bekannte Nebenwirkung, über die nach der Behandlung mit Zolgensma bereits berichtet wurde.
Die beiden Kinder waren einige Wochen nach der Zolgensma-Therapie mit Steroiden behandelt worden, die zur Beherrschung von Sicherheitsrisiken eingesetzt werden.
Insgesamt wurden bisher mehr als 2.000 Kinder bereits mit Zolgensma behandelt.
Die Zulassung von Zolgensma erfolgte im Mai 2019 in den USA als zweite verfügbare Gentherapie für eine Erbkrankheit, die von der US-Gesundheitsbehörde FDA genehmigt wurde. Auf dem europäischen Markt ist das Arzneimittel seit Juli 2020 verfügbar.
Zolgensma ist mit Therapiekosten von rund 2 Millionen Dollar das derzeit teuerste Medikament weltweit. Das Arzneimittel wird einmalig intravenös angewendet. Es ersetzt das bei SMA fehlende oder dysfunktionale Gen SMN1. Daneben stehen das seit 2017 zugelassene Spinraza (Nusinersen) von Biogen, das alle vier Wochen intrathekal appliziert wird, sowie das seit 2021 zugelassene Evrysdi (Risdiplam) von Roche, das täglich oral verabreicht wird, zur Verfügung.
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