Hintergrund
Bei der akuten hepatischen Porphyrie (AHP) handelt es sich um eine seltene genetische Erkrankung, bei der es zu einem Mangel eines der Enzyme der Häm-Biosynthese kommt. Da Häm neben einem Eisen-Ion aus einem aromatischen Porphyrin besteht, können bei einer gestörten Häm-Synthese vermehrt Porphyrine und ihre Vorstufen anfallen und sich in den Geweben ablagern. In der Folge kann es zu starken Bauchschmerzen, Erbrechen und Krampfanfällen kommen, die aufgrund der Möglichkeit eines Atemstillstandes während den Anfällen lebensbedrohlich sein können. Bei vielen Patienten treten auch chronische Symptome auf.
Nachdem im Februar der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) Givlaari der Firma Alnylam Netherlands B.V. zur Zulassung empfohlen hat, folgte im März die endgültige Zulassung durch die Europäische Kommission.
Bisher gab es für Patienten mit AHP keine zugelassene medikamentöse Therapie.
Das Givorisan-haltige Givlaari wird zum 15.04.2020 in Deutschland verfügbar sein.
Alle Angaben zur Anwendung und Studienlage finden Sie hier.
