- Zulassungsempfehlung Europäische Arzneimittelagentur (EMA): Februar 2018
- EU-Zulassung: April 2018
- Markteinführung in der EU: September 2018.
Damit ist Mylotarg die erste und einzige in Deutschland und der übrigen Europäischen Union zugelassene akute myeloische Leukämie (AML)-Therapie – die gegen CD33, ein Antigen, das bei bis zu 90% der Patienten auf AML-Zellen exprimiert wird – gerichtet ist. Bereits im September 2017 wurde das Medikament der Pfizer Limited von der FDA für die Behandlung von AML zugelassen.
Indikation von Mylotarg
Mylotarg von Pfizer ist indiziert für die Kombinationstherapie mit Daunorubicin und Cytarabin zur Behandlung von Patienten ab 15 Jahren mit zuvor unbehandelter, de novo CD33-positiver AML, mit Ausnahme der akuten promyelozytischen Leukämie (APL). Mylotarg ist eine seltene Erkrankung und Mylotarg ist als Orphan-Arzneimittel ausgewiesen.
Wirkstoff Gemtuzumab-Ozogamic
Der Wirkstoff von Mylotarg ist Gemtuzumab-Ozogamicin, ein humanisierter Immunglobulin G-Subtyp 4 (IgG4)-Antikörper. Dabei ist Gemtuzumab die Antikörperkomponente, die gegen CD33 auf Leukämiezellen gerichtet ist. Bindet Gemtuzumab-Ozagamicin an die Zelle, so wird sowohl der Antikörper als auch die zytotoxische Substanz - Calicheamicin - in die Zelle aufgenommen und dort freigesetzt. Calicheamicin löst Brüche in doppelsträngiger DNA aus und induziert anschließend Zellzyklus-Arrest und apoptotischen Zelltod.
Wie wird Mylotarg angewendet?
Mylotarg wird intravenös als Infusion über einen Zeitraum von 2 Stunden verabreicht. Normalerweise erhalten Patienten über eine Woche hinweg drei Infusionen. Spricht der Patient auf die Erstbehandlung an, so sind Konsolidierungsbehandlungen möglich, um ein Rezidiv zu vermeiden.
Nebenwirkungen
Die häufigsten (> 30%) Nebenwirkungen des Medikaments in Kombination mit Daunorubicin und Cytarabin sind Blutungen und Infektionen. Diese Nebenwirkungen können bei mehr als einer von 10 Personen schwerwiegend sein.
Daneben können folgende schwerwiegende Nebenwirkungen bei der Kombinationsbehandlung auftreten:
- Lebererkrankungen, einschließlich venöser okklusiver Leberkrankheit
- Tumorlyse-Syndrom.
Studienlage
Die Zulassung basierte auf Daten aus einer randomisierten, offenen Phase-3-Studie (ALFA-0701) mit bisher unbehandelten de novo Patienten. Es wurde nachgewiesen, dass Mylotarg in der Kombinationstherapie mit Daunorubicin und Cytarabin den Zeitraum bis zum Wiederauftreten eines Rezidivs um bis zu 8 Monate verlängert.
