Evrysdi 0,75 mg/ml Pulver zur Herstellung einer Lösung zum Einnehmen
Das neue Arzneimittel Evrysdi 0,75 mg/ml Pulver zur Herstellung einer Lösung zum Einnehmen der Firma Roche Pharma AG enthält den Wirkstoff Risdiplam. Evrysdi wird zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Patienten ab einem Alter von 2 Monaten, mit einer klinisch diagnostizierten Typ-1-, Typ-2- oder Typ-3-SMA oder mit einer bis vier Kopien des SMN2-Gens eingesetzt.
Libmeldy 2-10 Mio. Zellen/ml Infusionsdispersion
Libmeldy der Firma Orchard Therapeutics (Germany) GmbH ist ein neues Arzneimitel, das aus einem oder mehreren Infusionsbeuteln besteht, die eine Dispersion von 2-10 x 106 Zellen/ml, suspendiert in einer kryokonservierenden Lösung, enthalten. Libmeldy wird angewendet zur Behandlung von metachromatischer Leukodystrophie (MLD), die durch Mutationen in beiden Allelen des Gens für die Arylsulfatase A (ARSA) gekennzeichnet ist, welche zu einer Verringerung der enzymatischen Aktivität von ARSA führt:
- bei Kindern mit im späten Säuglings- oder frühen Kindesalter auftretenden Formen, ohne klinische Manifestation der Erkrankung,
- bei Kindern mit der im frühen Kindesalter auftretenden Form mit frühzeitiger klinischer Manifestation der Erkrankung, die jedoch noch selbständig gehen können, vor dem Einsetzen einer kognitiven Verschlechterung.
Pemazyre 4,5-/ 9-/ 13,5 mg Tabletten
Pemazyre der Firma Incyte Biosciences Distribution B.V. ist ein neues Pemigatinib-haltiges Arzneimittel, das als Monotherapie eingesetzt wird zur Behandlung von Erwachsenen mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Cholangiokarzinom mit einer Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor-2 (fibroblast growth factor receptor 2, FGFR2)-Fusion oder einem FGFR2-Rearrangement, das nach mindestens einer vorherigen systemischen Therapielinie fortgeschritten ist. Eine Tablette enthält 4,5-/ 9-/ 13,5 mg Pemigatinib.
Vocabria 30 mg Filmtabletten/ -600 mg Depot-Injektionssuspension
Vocabria der Firma ViiV Healthcare GmbH ist ein neues Arzneimittel. Es enthält pro Tablette 30 mg Cabotegravir, als Cabotegravir-Natrium. Eine Durchstechflasche enthält 600 mg Cabotegravir in 3 ml.
Die Vocabria-Tabletten werden in Kombination mit Rilpivirin-Tabletten für die kurzfristige Behandlung von Infektionen mit dem humanen Immundefizienz-Virus Typ 1 (HIV-1) bei Erwachsenen, die auf einem stabilen antiretroviralen Regime virologisch supprimiert sind (HIV-1-RNA < 50 Kopien/ml) ohne gegenwärtige oder historisch dokumentierte Resistenzen gegenüber der NNRTI- oder INI-Klasse und ohne virologisches Versagen gegenüber Wirkstoffen der NNRTI- und INI-Klasse in der Vergangenheit angewendet für:
- die orale Einleitungsphase ("oral lead-in"), um die Verträglichkeit von Vocabria und Rilpivirin vor Anwendung der langwirksamen Cabotegravir-Injektion plus langwirksamer Rilpivirin-Injektion zu prüfen.
- die orale Therapie für Erwachsene, die die geplante Dosierung der Cabotegravir-Injektion plus Rilpivirin-Injektion verpassen ("oral bridging").
Die Vocabria-Injektion wird in Kombination mit einer Rilpivirin-Injektion zur Behandlung einer Infektion mit dem humanen Immundefizienz-Virus Typ 1 (HIV-1) bei Erwachsenen angewendet, die auf einem stabilen antiretroviralen Regime virologisch supprimiert sind (HIV-1-RNA < 50 Kopien/ml) ohne gegenwärtige oder historisch dokumentierte Resistenzen gegenüber der NNRTI- oder INI-Klasse und ohne virologisches Versagen gegenüber Wirkstoffen der NNRTI- und INI-Klasse in der Vergangenheit.
Neue Arzneimittel 1. Mai 2021
