Wainzua
- Wirkstoff: Eplontersen
- Indikation: Behandlung der Polyneuropathie bei erwachsenen Patienten mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose (hATTR) im Stadium 1 oder 2
- Wirkmechanismus:
- Liganden-konjugiertes Antisense-Oligonukleotid
- Bindet gezielt an Transthyretin-mRNA
- Hemmt Translation des TTR-Proteins in der Leber
- Reduziert TTR-Produktion → weniger Amyloidablagerungen
- verlangsamt fortschreitende Nervenschädigung
- Anwendung: 1 x monatlich, eigenständige subkutane Applikation
Alhemo
- Wirkstoff: Concizumab
- Indikation: Prophylaxe bei Hämophilie A/B
- Wirkmechanismus:
- Monoklonaler Antikörper gegen Tissue-Factor-Pathway-Inhibitor (TFPI)
- Reaktiviert Thrombingenerierung → fördert Hämostase
- Wirkt unabhängig von FVIII/FIX → auch bei Hemmkörpern wirksam
- Anwendung: 1 x täglich, subkutan
Augtyro
- Wirkstoff: Repotrectinib
- Indikation: ROS1-positives NSCLC und NTRK-Fusionstumoren
- Wirkmechanismus:
- Niedermolekularer Tyrosinkinaseinhibitor
- Wirksam bei ROS1- und NTRK-Genfusionen
- Hemmt aktivierte Fusionsproteine → blockiert Tumorsignale → hemmt Tumorwachstum
- Gute ZNS-Penetration, hohe Potenz gegenüber Resistenzmutationen
- Anwendung: 1–2 x täglich, oral
Hetronifly
- Wirkstoff: Serplulimab
- Indikation: Erstlinienbehandlung erwachsener Patienten mit extensivem kleinzelligem Lungenkarzinom (ES-SCLC)
- Wirkmechanismus:
- Monoklonaler Antikörper gegen PD-1
- Blockiert Interaktion mit den Liganden PD-L1 und PD-L2
- Reaktiviert zytotoxische T-Zellen
- Fördert gezielte Eliminierung von Tumorzellen (zentrale Strategie der Immuncheckpoint-Inhibition)
- Anwendung: alle 3 Wochen, intravenös
Emcitate
- Wirkstoff: Tiratricol
- Indikation: MCT8-Mangel mit peripherer Thyreotoxikose
- Wirkmechanismus:
- Schilddrüsenhormonanalogon
- Kann im Gegensatz zu endogenem T3 unabhängig vom MCT8-Transporter in die Zellen gelangen
- Wirkt in T3-unterversorgten Geweben gegen zentrale Hypothyreose
- Senkt gleichzeitig periphere T3-Spiegel → reduziert periphere Hyperthyreose
- Anwendung: lösliche Tablette zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen
EURneffy
- Wirkstoff: Adrenalin (Epinephrin)
- Indikation: Notfallbehandlung von Anaphylaxie
- Wirkmechanismus:
- Aktiviert adrenerge Rezeptoren
- Führt zu Vasokonstriktion, Bronchodilatation und Abschwellen der Schleimhäute
- Anwendung: 2 mg Nasenspray in Einzeldosisbehältnis
Chikungunya-Impfstoff
- Wirkstoff: Vimkunya
- Indikation: aktive Immunisierung von Erwachsenen und Jugendlichen ab zwölf Jahren
- Wirkmechanismus:
- rekombinant hergestellte virusähnliche Partikel, bestehend aus strukturellen Proteinen (Kapsid, E1, E2) eines Chikungunya-Virusstammes
- Partikel sind nicht infektiös und können sich nicht vermehren oder Krankheit auslösen
- Anwendung: Fertigspritze einmalige intramuskuläre Injektion in den Deltamuskel
Lytenava
- Wirkstoff: Bevacizumab gamma
- Indikation: neovaskuläre altersabhängige Makuladegeneration (nAMD)
- Wirkmechanismus:
- Humanisierter monoklonaler Antikörper gegen VEGF
- Hemmt pathologische Angiogenese in der Makula
- Reduziert Gefäßpermeabilität und Ödembildung
- Beugt Visusverlust vor
- Anwendung: intravitreale Injektion, alle vier Wochen
